临床试验结果
42篇
Roivant报告其免疫药物在非感染性葡萄膜炎试验中获得积极结果
- 据STAT报道,Roivant宣布其免疫药物在非感染性葡萄膜炎试验中获得积极结果。
- 这一结果可能为该药在现有适应症之外开辟新市场。
- 我们仅获取到标题和导语,具体终点和数据尚未确认。
葡萄膜炎市场虽小但黏性强,非激素口服选项很受重视,再多一个适应症也能摊薄开发成本。市场想看的不只是“达标”,而是相对标准治疗的效应大小。我预计这会直接充实Roivant围绕该资产的合作与融资叙事。
STAT+: Roivant says closely watched immune drug succeeded in new eye disease ↗
Gilead口服emvistegrast在溃疡性结肠炎2期试验中达到主要终点
- Gilead每日一次口服α4β7整合素抑制剂emvistegrast(GS-1427)在溃疡性结肠炎2期SWIFT研究中达到主要终点。
- 200 mg剂量组第12周临床缓解率约为安慰剂组的三倍,具名义显著性,耐受性良好。
- STAT原文需付费,此处数据依据Gilead自身声明。
针对注射用vedolizumab推出口服α4β7阻断剂,思路再明确不过,安慰剂校正后约23个百分点的缓解率对2期也算可信。但p值只是名义上的,各组样本量也小,口服便利性能否变现,取决于3期以及武田稳固的生物药阵地,而不是这次读数。
Gilead’s IBD drug eliminated symptoms for patients, mid-stage study finds ↗
Verastem口服KRAS G12D抑制剂在胰腺癌中显示出令人鼓舞的早期数据
- Verastem公布了其KRAS G12D抑制剂的早期结果,该药正在包括转移性胰腺癌在内的200多名晚期实体瘤患者中研究。
- 其他报道称其在胰腺癌、结直肠癌和肺癌中显示抗肿瘤活性,安全性可控。
- 本摘要基于STAT付费文章的公开导语和二手报道,细节有限。
胰腺癌中的KRAS G12D是继G12C之后最大的空白领域,早期有活性且肝脏安全性良好,正是业界期待看到的。竞争的关键在于相对包括大药企在内的其他G12D项目,疗效能否持久。注册导向的II期试验和快速通道资格让Verastem路径可信,但单臂早期数据容易显得乐观。
STAT+: Verastem’s KRAS inhibitor shows promise in pancreatic cancer ↗
Life Biosciences报告3例青光眼患者接受细胞重编程疗法
- Life Biosciences表示,已有3名青光眼患者单次注射其实验性细胞重编程药物。
- 目前未报告严重不良事件。
- 仅能读取公开导语,剂量、随访时长和疗效数据未经核实。
3例无严重事件只是安全性的低语,算不上信号;但人体表观遗传重编程太新,每多一个干净的队列都会改变业界对风险的看法。真正的检验是随访时长和视功能指标,在此之前这更像平台故事,而非管线故事。
STAT+: Life Biosciences share glaucoma study updates for its cellular reprogramming drug ↗
argenx的Vyvgart在干燥综合征三期试验中未优于安慰剂
- STAT报道称,argenx表示其重磅药物Vyvgart在慢性自身免疫病干燥综合征患者的三期试验中未优于安慰剂。
- STAT认为,对于一直在适应症扩展上屡有斩获的这一产品线,这是罕见的挫折;公开导语中未显示详细数据。
干燥综合征曾被视为较大的适应症扩展机会,这次失利会压低长期销售天花板,但不会动摇核心的神经肌肉业务。它也让其他干燥综合征管线的参照意义变得模糊:如果仅阻断FcRn不够,那么作用于更上游的机制(例如安进的dazodalibep)相对更有看头。
STAT+: Argenx sees unusual setback with failure of late-stage study of drug for autoimmune disease ↗
ArriVent一线EGFR外显子20插入NSCLC三期试验未达主要终点
- 据Fierce Biotech报道,ArriVent的EGFR抑制剂firmonertinib三期FURVENT试验在EGFR外显子20插入突变NSCLC一线治疗中,盲态独立中心评审的无进展生存期主要终点未达标。
- 高剂量组仅较铂类化疗有小幅数值优势,低剂量组数值上更差,而研究者评估的结果则更为有利。
- ArriVent股价应声大幅下跌。
中心评审下对化疗的优势很小,而强生的Rybrevant联合化疗已把门槛抬高,firmonertinib在外显子20领域很难找到定位。研究者评估与中心评审之间的差距能为监管沟通提供话题,但商业故事偏薄。针对PACC突变的ALPACCA研究如今更像是公司真正的价值所在。
Genmab的Rina-S在铂耐药卵巢癌2期试验中显示持久缓解
- Genmab公布了ADC药物rinatabart sesutecan(Rina-S)的2期RAINFOL-01试验数据:在109例重度经治患者中,确认缓解率为45.9%。
- 中位无进展生存期为9.5个月;TD Cowen分析师认为明显优于AbbVie的Elahere所引用的5.6个月。
- 无论患者此前是否接受过Elahere治疗,以及FRα表达低或不表达,均观察到活性。
跨试验比较往往对后做的试验更有利,所以"明显更优"的说法要打折扣。不过,在FRα低表达和Elahere经治患者中有效这一点更值得关注:它把可覆盖的人群扩大到Elahere高表达标签之外,也为收购ProfoundBio提供了支持。
Genmab's latest phase 2 data spur claim ADC is 'clearly superior' to AbbVie's Elahere ↗
survodutide三期数据再度不及预期,Zealand股价下挫
- 勃林格殷格翰与Zealand的survodutide在糖尿病患者三期试验中减重最高约13%。
- 数据公布后Zealand股价大幅下挫,而此前一天礼来刚公布eloralintide联合tirzepatide的结果。
- 胃肠道不良反应导致约18%受试者停药,耐受性问题依旧存在。
- 继此前SYNCHRONIZE-1之后,这是该化合物近期第二次令人失望。
疗效介于司美格鲁肽2.4mg与替尔泊肽最高剂量之间,但时机极其不利:仅仅24小时前,礼来的胰淀素联合方案就公布了高得多的减重幅度。约五分之一患者因胃肠道反应退出,survodutide剩下的差异化角度是MASH——那里胰高血糖素活性才是卖点,而非单纯减重。预计市场会围绕肝病故事以及勃林格在剂量和滴定方案上的定位来重新给Zealand估值。
Zealand's stock slides as Boehringer-partnered obesity drug underwhelms again in phase 3 ↗
礼来胺类肽+Zepbound联合疗法2b期减重创纪录,但脱落率上升
- EloraTZP由胺类肽激动剂eloralintide与替尔泊肽联用,在肥胖合并2型糖尿病成人中,48周时减重和A1C均优于替尔泊肽单药,最高剂量减重可达23.3%。
- 联合治疗组因不良事件停药更多,主要是剂量递增期的胃肠道反应,令耐受性存疑。
- 礼来计划在2026年第四季度启动3期试验。
加入胺类肽后超过retatrutide在糖尿病人群中的数据,强化了礼来“肥胖药下一步是联合”的论点,也领先于艾伯维和辉瑞的胺类肽布局。真正影响商业价值的是脱落率:若滴定方案压不住胃肠道反应,亮眼的疗效优势在现实中会缩水。3期设计,尤其剂量递增方案,将显示其中有多少能真正落地。
Mirum的brelovitug在丁型肝炎III期试验中达到主要终点
- AZURE-1的III期部分在第24周达到主要终点：每周或每四周一次皮下给药，约一半受试者有应答，延迟治疗组无应答。
- 截至第24周未报告3级及以上或严重不良事件。第二项III期AZURE-4预计在第四季度读出，明年上半年有望提交申请。
Mirum在丁型肝炎领域获得了一个可信且有差异化的挑战者，月度给药选项将迫使Gilead和Vir的项目在商业上作出回应。不过病毒抑制深度一般，AZURE-4的结果比今天的标题更关键。对一项收购来的资产而言，首个III期干净利落，也印证了交易逻辑，并降低了Mirum罕见肝病管线叙事的风险。
Mirum posts phase 3 hepatitis win for 'commercially different… ↗
艾伯维口服药他伐帕多(Juvmo)获FDA批准用于帕金森病
- 美国FDA批准了艾伯维的每日一次口服药物Juvmo(他伐帕多),用于成人帕金森病患者,既可在疾病早期单独使用,也可与左旋多巴联用以应对运动波动症状。
- 该药是首个获批用于帕金森病的选择性D1/D5多巴胺受体部分激动剂,作用机制不同于以往靶向D2/D3受体的多巴胺激动剂,旨在控制运动症状的同时降低冲动控制障碍和突发嗜睡等风险。
- 艾伯维通过2023年收购Cerevel Therapeutics获得他伐帕多,预计将于2026年10月在美国上市。
这是AbbVie从87亿美元收购Cerevel中首次拿到的实质回报,证明这笔交易不只是管线填充。但机制新颖本身撃不动市场份额——帕金森病处方粘性强,仿制药占主导,神经科医生不愿轻易更换病情稳定患者的用药。更干净的副作用谱是一个真实的突破口,但能否越过处方集惯性、成为主流而非小众选择,仍有待观察。
科迪亚克两款wAMD候选药达成3期目标,疗效匹配Eylea且给药间隔更长
- 科迪亚克科学公司第3期DAYBREAK试验显示,Zenkuda(tarcocimab tedromer)和tabirafusp-ted(KSI-501)两款药物均达到湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)的主要终点,视力改善效果与再生元Eylea(阿柏西普)相当。
- 多数接受Zenkuda治疗的患者给药间隔可延长至六个月,而Eylea的标准给药间隔为八周。
- 科迪亚克计划于2026年第四季度向FDA提交生物制品许可申请(BLA)。
疗效与Eylea持平只是入场券,真正的筹码是六个月给药间隔——有望超越Eylea HD和Vabysmo的季度给药,在决定依从性的关键指标——治疗负担上占优。这比单纯疗效匹配更能提升Kodiak的BLA申请分量和合作谈判筹码。风险在于:若缺乏真正的持久性优势,一旦真实世界数据出炉,六个月间隔可能难以维持。
Kodiak's stock soars as it clinches crucial Phase 3 win for Eylea competitor ↗
塞法克森IgA肾病3期试验达成主要终点,为加速批准铺路
- 塞法克森(sefaxersen)是Ionis开发的一款反义寡核苷酸(ASO)药物,通过抑制肝脏中补体B因子的产生发挥作用,在罗氏主导的高危原发性IgA肾病3期IMAgINATION试验中达到了主要终点。
- 在纳入459例患者(按1:1随机分组)的预设中期分析中,该药物在第37周时使24小时尿蛋白/肌酐比值(UPCR)较安慰剂出现具有统计学显著性和临床意义的下降。
- 这款每月一次、可自行皮下注射的药物有望为其在竞争激烈的IgA肾病市场(已有稀疏拉生坦等药物获批)中申请加速批准铺平道路。
补体B因子抑制成为IgA肾病领域第三种得到验证的独立作用机制,与sparsentan的内皮素/AT1受体阻断、atacicept和sibeprenlimab的B细胞/APRIL通路并列。不同机制下蛋白尿数据的趋同表明,这一市场未来的分化将更多依赖给药便利性而非疗效差异。每月一次的自我皮下注射相较每日口服或输注给药的竞品在依从性上更具优势,而Ionis也再次验证了其“自研-授权”商业模式的可复制性。
Roche kidney drug's Phase 3 win sets up path to accelerated approval ↗
安进达唑达利贝普在干燥综合征III期试验中达到主要终点
- 达唑达利贝普(dazodalibep)是一种CD40配体(CD40L)拮抗融合蛋白,可阻断T细胞、B细胞与抗原呈递细胞之间与干燥综合征相关的关键共刺激信号。
- III期OASIZ 301试验纳入约621名中重度全身性干燥综合征成人患者(ESSDAI评分≥5),随机分配接受达唑达利贝普或安慰剂治疗。
- 该试验达到主要终点,在第48周时ESSDAI疾病活动度评分出现具有统计学意义且具有临床意义的改善,且疗效最早在第4周即已显现。
- 未观察到血栓或机会性感染增加,这是该类药物机制上受关注的安全性指标;针对全身性疾病活动度较低患者的第二项III期试验OASIZ 303预计于2026年第四季度完成。
未出现血栓或感染增加,这才是这次读数中最重要的信息:CD40L拮抗剂这一类别曾因血栓栓塞事件屡屡折戟,这次干净的安全性数据不只是为安进这款资产,更是为整个作用机制去风险。同时,这也终于印证了277亿美元收购Horizon的逻辑,让安进在零获批疗法的干燥综合征领域拿到首个具有说服力的疾病修饰药物候选,再配合针对较轻症患者的第二项III期试验,意在同时卡位重症与轻症两端市场。
Amgen's Phase 3 Sjögren's win; Novartis' $900M radioligand deal ↗
罗氏依尼西肽在糖尿病与肥胖II期试验中达成目标
- 依尼西肽(CT-388)是罗氏的双重GLP-1/GIP受体激动剂,在一项针对2型糖尿病合并超重或肥胖成人的II期试验中达到了两项主要终点。
- 在第48周,最高剂量(24毫克)组体重呈剂量依赖性下降(约15%),且未出现平台期,同时血糖控制也有显著改善。
- 大多数高剂量组患者的HbA1c降至接近正常水平,罗氏目前正推进包括ENITH-1、ENITH-2在内的肥胖适应症III期项目,以及一项独立的血糖控制III期项目。
罗氏这次算是兑现了27亿美元收购Carmot的赌注:48周时体重减轻仍达15%且未见平台期,足以让其与礼来的retatrutide、诺和诺德的CagriSema同台竞争,而不只是替尔泊肽的跟随者。更重要的是,这让长期缺席肠促胰素赛道的罗氏获得重返代谢病领域的有力筹码——真正的考验在于III期能否在产能与商业化规模上对抗已站稳脚跟的领先者。
Roche's GLP-1/GIP drug hits in phase 2 diabetes trial, fueling best-in-disease hopes ↗
Vertex的Inaxaplin在更广泛APOL1肾病人群中达成2b期目标
- Vertex的口服APOL1抑制剂inaxaplin在2b期AMPLIFIED研究中,于超出原始队列的两个新的AMKD人群中达到试验目标。
- 在41名入组患者中,轻度蛋白尿队列(23例)第13周平均UACR下降42.7%,合并2型糖尿病的AMKD队列(18例)下降17.3%。
- 该结果扩大了inaxaplin的潜在市场,目前关键性2/3期AMPLITUDE试验已完成入组,中间数据预计于2027年初公布。
APOL1相关肾病领域几乎没有针对性竞争对手——这是一个以非洲裔患者为主、遗传特征明确且长期被主流肾脏病领域忽视的高未满足需求人群——Vertex正悄然在此打造后CF时代的第二增长支柱。在AMPLITUDE关键试验2027年中期数据公布前,将疗效扩展至轻度蛋白尿及合并2型糖尿病的AMKD亚组,显著扩大了可及市场规模,也为该资产的适应症范围降低了风险。
Vertex's midstage data amplify kidney disease market opportunity ↗
塞尔德克斯barzolvolimab两项三期临床试验结果积极,但安全信号致股价重挫
- 塞尔德克斯的barzolvolimab在两项针对抗组胺药控制不佳的慢性荨麻疹患者的三期临床试验中均达到主要终点和关键次要终点,疗效持续并在第24周进一步增强。
- 两项试验在43个国家500多个研究中心共入组约1900名患者,是该难治人群中迄今规模最大的临床项目。
- 尽管数据积极,股价仍大幅下跌,原因是投资者对已报告的两例过敏性休克病例心存顾虑,且生物制品许可申请(BLA)要到2027年才会提交。
不仅阻断IgE,而是直接清除肥大细胞本身——这才是巴佐洛利单抗相对Xolair的真正差异化,让Celldex有机会拿下抗组胺药/奥马珠单抗治疗失败这一未被满足的细分市场。但在一款靶向肥大细胞的药物中出现两例过敏性休克,机制上令人不安,并非噪音;而2027年才提交BLA意味着多年现金消耗,更可能推动Celldex寻求合作而非独立上市。
Celldex monoclonal antibody rebounds with pair of phase 3 wins for chronic skin condition ↗
阿克萨姆食欲素激动剂在早期试验中显示治疗ADHD潜力
- 阿克萨姆公布了食欲素2型受体激动剂ALKS 7290治疗成人ADHD的1b期概念验证试验的积极顶线数据。高剂量组在两周后症状评分出现明显改善,药物耐受性良好。
- 认知测试和脑电图生物标志物也显示,在处理速度、工作记忆和持续注意力方面均有改善。
- 目前2期试验正在招募患者,数据预计于2027年公布。
食欲素激动剂过去主要围绕发作性睡病(武田、Axsome)展开叙事,阿克萨姆这次把同一机制改造成针对ADHD的觉醒/认知改善方案,直接切入由兴奋剂类药物和Qelbree式非兴奋剂药物主导的市场。1b期样本量小、仅有两周数据,但脑电图生物标志物的改善让这份数据比单纯的症状评分更具说服力。
Alkermes' orexin agonist shows potential to treat ADHD in early-stage trial ↗
阿尔科姆斯报告食欲素激动剂ALKS 7290治疗成人ADHD的1b期概念验证阳性结果
- 该1b期试验对88名健康志愿者和50名成年ADHD患者进行了随机分组,在停用现有ADHD药物并经过2周洗脱期后,分别给予ALKS 7290 20毫克、50毫克或安慰剂,持续14天。
- 受试者基线AISRS评分中位数约为39分(中至重度);到第14天,据报告20毫克组评分中位数下降14.0分,50毫克组下降19.0分,高剂量组治疗后评分已降至轻度范围。
- 疗效改善最早在第6天即可观察到,涵盖注意力不集中及多动/冲动两个子量表;CGI-S评分中位数下降幅度分别为20毫克组1分、50毫克组2分。
- 各剂量组总体耐受性良好。
- 这是食欲素2受体激动剂首次显示出对ADHD症状有改善作用的临床证据,该类药物此前主要用于研究发作性睡病等罕见睡眠障碍。
- Alkermes将这些结果定位为探索性概念验证,而非具有统计效力的疗效终点,并表示这些数据支持了目前已在进行中的2期试验所选用的剂量范围。
ADHD领域出现真正全新的作用机制并不多见,其商业价值也因此弥足珍贵——这是首次有临床证据表明,原本用于治疗发作性睡病的食欲素2型受体激动剂,也能改善ADHD的核心症状,而这一市场目前仍由使用了数十年的兴奋剂类药物,以及托莫西汀、维洛沙嗪等疗效平平的非兴奋剂药物主导。如果这一结果能够重现,一款具有如此疗效幅度、又不涉及管制药物问题的非兴奋剂药物,将对现有兴奋剂类药物构成真正的冲击。但需要留意细节:此次仅纳入50名ADHD患者,是一项样本量不足、缺乏统计效力的1b期试验,Alkermes自己也将其定位为探索性概念验证,而非确证性疗效数据。此类明显的AISRS评分下降,在设计更严谨、有安慰剂对照且具备统计效力的2期试验结果出炉后,往往会大打折扣。对Alkermes而言,这是其食欲素2型受体特许经营权在发作性睡病(ALKS 2680)之外的第二次尝试,有助于将平台风险分散到一个大得多的适应症领域。在2期数据公布之前,投资者应将其视为一份期权,而非真正的催化剂。
Alkermes' orexin agonist shows potential to treat ADHD in early-stage trial ↗
诺华终止ALS项目：lifonebart二期试验未达终点
- 诺华已终止其TREM2稳定/激活抗体lifonebart（VHB937）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域的开发。
- 该决定缘于2期ASTRALS试验结果：该药物未能达到主要终点和次要终点。
- 该试验共纳入251名早期ALS患者，主要终点为第40周时无需呼吸机生存与ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分变化的复合指标。
- 此次ALS项目终止，是诺华约一个月内遭遇的第四次管线挫折，属于近期一系列临床试验失利的一部分。
- 诺华并未完全放弃lifonebart：该药仍在另一项独立、正在进行的早期阿尔兹海默症2期试验中接受评估。
一个月内四次管线挫折——这不只是一次临床失败那么简单，而是对诺华神经科学领域筛选标准本身的一次拷问。要么二期的go/no-go标准定得太宽松，要么底层生物学假设本就不如当初授权交易时所描述的那么扎实。 就TREM2而言，一次ALS失利不会宣判整个靶点机制的死刑——针对小胶质细胞活化的靶点在各家公司身上表现本就参差不齐——但确实把故事收窄到了适应症选择的问题上。 真正值得关注的信号是，诺华仍在推进阿尔兹海默症2期试验，这才是管理层对TREM2生物学是否成立的真实投票，也是真正会左右投资逻辑的数据读出。接下来值得关注的是下季度是否还有神经管线进一步收缩、阿尔兹海默症数据的公布时间表，以及其他押注TREM2的生物技术合作伙伴是否会重新评估这一靶点类别。
Novartis ends ALS program after phase 2 flop, adding to R&D woes ↗
分析:赛拉斯AML试验历经延迟,恐难证明生存获益
- GPS(galinpepimut-S)是赛拉斯生命科学(Sellas Life Sciences)的一款癌症免疫疗法,正在3期REGAL试验中接受检验,受试者为处于第二次缓解期、既往至少接受过两线治疗的急性髓系白血病(AML)患者。
- REGAL试验已入组100多名患者,主要终点是与标准治疗相比的总生存期(OS)改善情况。
- 该试验采用事件驱动设计,需累计80例死亡事件才能触发最终生存期分析;截至最新统计,已发生72例。
- 试验完成时间较最初预期推迟了近一年,STAT新闻2026年9月17日发表的分析认为这是一个不利信号,因为死亡事件积累缓慢可能意味着药物未能如预期延长生存期。
- STAT关于该试验很可能失败的结论,是分析师基于试验机制和延迟模式做出的推断性预测,而非申办方正式确认的结果。
追踪事件驱动型三期试验的分析师看的是"时钟"而非最终数据:REGAL需要80例死亡事件才能启动生存期分析,目前72/80、进度落后原计划近一年——这种节奏正是老练的试验观察者会标记为"弱信号"而非定论的模式。 死亡事件累积缓慢,既可能意味着GPS确实在延长生存期(乐观解读),也同样可能与入组缓慢、随访延长或删失(censoring)偏差等与疗效无关的因素有关——事件驱动型设计在数据锁定之前本质上就是模糊的。 确定无疑的是:对于这家在AML领域管线深度有限、几乎全押GPS的小盘股而言,这是一个决定管线命运的二元催化剂。若读出结果为阴性,公司在合作谈判、现金跑道和后续融资上的战略选择空间将被大幅压缩;若为阳性,则可能成为罕见的估值重估故事。 在REGAL正式公布结果之前,这仍只是有依据的推测,而非已确认的结果。
A Sellas immunotherapy study, long delayed, will end in failure ↗
Longeveron干细胞疗法儿科心脏病试验未达主要终点,启动成本削减
- Longeveron的2b期ELPIS II试验评估了间充质干细胞疗法laromestrocel,作为40例患有左心发育不良综合征(HLHS,一种罕见且严重的先天性心脏缺陷)婴儿在接受二期姑息手术后的辅助治疗。
- 该试验未达到主要终点:在治疗12个月时,治疗组与对照组相比,右心室射血分数未出现有意义的改善。
- 未出现新的安全性信号;治疗组的死亡人数在数值上少于对照组,但这更多是安慰性发现,而非弥补疗效未达标的证据。
- 试验失利后,Longeveron表示将削减成本,并正在为该项目及公司整体战略“探索所有选项”,同时计划与FDA展开进一步讨论。
- 消息公布后,公司股价在盘前交易中大幅下跌。
这又是细胞治疗领域"疗效难以证实"这一老问题的最新一例。间充质干细胞(MSC)候选药物此前已多次在样本量小、统计效力不足的儿科/罕见病试验中折戟,而一项仅40例患者的试验,原本也不可能拿出经得起统计检验的确凿疗效证据。 所谓"死亡人数在数值上更少"的说法是常见套路——方向上略显乐观,但并无统计学意义,应视为安全性方面的一点安慰,而非弥补主要终点未达标的理由。 更值得关注的是公司提到削减成本、"评估所有选项"这类措辞。对于一家管线单薄、几乎押注laromestrocel一个资产的小盘股而言,这通常不是"照常经营"的信号,而是战略转向的前奏——无论是将剩余资产对外授权、反向并购,还是缓慢收缩甚至清盘。 这一消息很可能进一步拉大MSC治疗这一细分赛道在资本市场眼中的可信度差距。
Longeveron's phase 2b stem cell flop spurs cost cutting, exploration of 'all options' ↗
Sling Therapeutics融资1.23亿美元,推进口服甲状腺眼病药物研发
- Sling Therapeutics完成了一轮1.23亿美元的C轮融资,由Forbion领投,现有投资者TPG生命科学创新基金以及新投资者Sectoral资产管理公司参与其中。
- 融资将用于推进其口服小分子IGF-1R抑制剂linsitinib针对甲状腺眼病(TED)的3期临床开发。
- 与直接结合IGF-1R的静脉注射单克隆抗体(如安进的Tepezza和Viridian的Lumvoa)不同,linsitinib为口服给药,通过影响IGF-1R磷酸化发挥作用,有望成为更安全、疗效更持久、且更便捷的替代方案。
- Sling已在其全球关键性3期ORBIT试验中开始为中重度活动性TED成人患者给药,该试验建立在已完成的2b/3期LIDS试验基础之上,后者达到了其疗效目标。
- 此轮融资使Sling能够更好地与TED市场上已确立地位的重磅静脉注射疗法展开竞争。
Tepezza是安进(Amgen)278亿美元收购Horizon Therapeutics交易背后的数十亿美元级支柱产品,因此这款口服挑战者瞄准的不只是甲状腺眼病(TED)这一适应症,而是当年那笔交易赖以成立的商业经济学。 Forbion领投1.23亿美元C轮、一路资助到III期,TPG继续加码,Sectoral作为新投资者入场——这种阵容传递出的是对差异化逻辑本身的真实信心,而不只是看好TED这个热门赛道。 商业逻辑很直接:静脉输注带来就诊负担、排期摩擦和输注反应风险,口服药可以绕开这些——对于这种慢性、易复发的疾病而言,依从性优势实实在在。 但现有产品掌握着处方医关系和成熟的报销路径;除非III期数据展现出压倒性优势,否则口服新药更可能先抢走那些畏惧输液或复发患者的份额,而难以迅速撼动一线用药地位。
Sling reels in $123M series C to fund oral Tepezza rival through phase 3 trial ↗
SELLAS急性髓系白血病免疫疗法III期REGAL试验预计失败,据STAT报道
- SELLAS Life Sciences的加林佩皮姆-S(galinpepimut-S,GPS)是一种靶向WT1的多肽免疫疗法。
- III期REGAL试验招募了100多名处于第二次缓解期的急性髓系白血病(AML)患者,随机分配接受GPS或医生选择的治疗,主要目标是证明GPS可改善总生存期。
- 该试验采用事件驱动设计,须累计80例死亡事件才能进行最终分析;据报道目前已接近这一门槛。
- 试验结论的公布已被推迟近一年。
- 据STAT News生物技术专栏作者Adam Feuerstein报道,这项拖延已久的REGAL试验预计将以失败告终,GPS未能显示出优于标准治疗的生存获益。
- 若结果确认,这将是SELLAS核心研发项目的重大挫折。
距离达到死亡事件数阈值,比原计划晚了将近一年——这次延迟本身才是真正值得关注的信号,而不是无关紧要的补充。事件驱动型试验比计划晚了这么久才接近死亡事件数阈值,这本身很少是好消息:如果治疗组真的显著延长了生存期,事件积累速度理应放缓,延迟本应被解读为积极信号而非不祥之兆。REGAL试验据报道即将以失败告终,这与其说是意外,不如说是符合了某种典型模式。这是SELLAS的核心项目,因此一旦确证性数据为阴性,这就不只是管线层面的挫折——对于现金储备有限、后续催化剂稀缺的小盘生物科技公司而言,这几乎关乎生死存亡。此外,这也为WT1靶向肽疫苗在AML领域长表现不佳的历史再添一笔——多家公司都未能将免疫原性转化为实际的生存获益。如果结果最终得到证实,预计市场将对该公司剩余管线价值、现金跑道和融资选项展开一轮严厉的重新评估。
A Sellas immunotherapy study, long delayed, will end in failure ↗
Sionna Therapeutics因囊性纤维化试验失败裁员46%,启动战略转型
- Sionna Therapeutics将裁减约46%的员工,作为公司战略转型的一部分。
- 此举是在其NBD1稳定剂SION-719的附加疗法临床试验失败后做出的决定。
- SION-719曾在F508del突变同型囊性纤维化(CF)患者中,与Vertex Pharmaceuticals的Trikafta联合用药进行试验。
- 试验结果显示,该疗法未能使汗液氯化物水平(CF的标准生物标志物)出现统计学上显著的降低。
- Sionna的项目原本旨在补充并改善目前市场领先的Trikafta治疗方案。
- 此次裁员及管线调整标志着公司在试验失利后进行的战略转型。
Trikafta的"附加疗法护城河"又拿下一家。SION-719加入了那份在三联疗法基础上未能在汗液氯化物指标上做出统计学显著改善的CF项目名单——这与其说是Sionna执行力的问题,不如说反映出Trikafta本身已逼近疗效天花板。更值得关注的是机制层面的信号:NBD1稳定剂本是科学上合理的路径(Vertex自己也在推进NBD1项目),但要在已接近最大矫正效果的基础上再拿出干净、统计显著的差异,如今看来对整个这类机制都异常困难,并非Sionna一家的问题。裁员46%绝非常规精简,而是公司把剩余现金跑道压注在一个大幅收窄、可能更偏早期的管线上求生。对竞争格局而言,少了一个可信的Trikafta挑战者,意味着Vertex在CF领域的垂直垄断地位进一步巩固,其定价能力和管线推进的紧迫感也随之减轻。
Sionna lays off 46% of workforce in strategic shift after cystic fibrosis trial fail ↗
BioNTech的CTLA-4靶向药物在肺癌三期试验中使生存期近乎翻倍,但耐受性面临挑战
- 戈替妥班(BNT316/ONC-392)是BioNTech与合作伙伴OncoC4开发的一款靶向CTLA-4的单克隆抗体,旨在选择性清除肿瘤微环境中的调节性T细胞。
- 该药物在全球3期PRESERVE-003试验第一阶段的最新数据已在2026年IASLC世界肺癌大会上公布。
- 试验入组对象为既往接受过免疫治疗和化疗后病情进展的转移性鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
- 与多西他赛化疗相比,戈替妥班将中位总生存期几乎提高一倍,达到18.5个月(化疗组为10.0个月),差异具有统计学意义且临床意义显著(风险比0.56)。
- Fierce Biotech的报道指出,在获得生存获益的同时,该药物也面临耐受性方面的挑战。
- PRESERVE-003的关键性第二阶段目前仍在全球160多个研究中心持续进行。
CTLA-4这个靶点历史包袱不轻——伊匹木单抗的毒性问题早就把这一类药物挤到了联合治疗的配角位置。戈替斯托巴特的核心卖点是"选择性清除肿瘤微环境内的Treg细胞就能解决伊匹木单抗解决不了的耐受性问题",但当"生存获益"和"耐受性担忧"出现在同一条新闻里时,这才是分析师真正该盯的矛盾点,而不是一句无关紧要的补充。话虽如此,在免疫治疗和化疗都失败的鳞状NSCLC人群中把中位总生存期几乎翻倍(18.5个月对10.0个月,HR 0.56)绝非易事——这可能是BioNTech迄今在mRNA疫苗之外最有说服力的肿瘤管线证据,对其业务多元化叙事意义不小。别忘了这本质上是OncoC4的资产,BioNTech只是合作方:如果二期数据同样干净,OncoC4在与BioNTech的里程碑分成、交易条款上的话语权会明显增强。市场层面,生存数据本身足以成为重新估值的催化剂,但"耐受性担忧"与之同框出现,意味着在关键队列的停药率和三级以上不良事件数据公布前,乐观情绪大概率会被压制。
BioNTech's CTLA-4 drug improves survival in phase 3 cancer trial but poses tolerability challenge ↗
Vera旗下Trutakna在IgA肾病三期最终分析中达成全部终点
- Vera Therapeutics宣布,在针对存在疾病进展风险的原发性IgA肾病成年患者开展的三期ORIGIN 3试验最终疗效分析中,TRUTAKNA(atacicept-vymj)达成了所有预设终点。
- 在52周的观察期内,TRUTAKNA治疗组的肾功能(eGFR)保持稳定,而安慰剂组则持续下降。
- 在长达104周的随访中,与安慰剂相比,该药物显著减少了包括透析、移植和死亡在内的复合性肾病进展事件。
- 蛋白尿、半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)和血尿等次要指标也有所改善,安全性与安慰剂相当。
- TRUTAKNA目前已获得FDA针对IgA肾病的加速批准,Vera计划于2026年第四季度提交补充生物制品许可申请(sBLA)以寻求完全批准,上市以来的早期商业化数据也表现良好。
如此干净的确证性数据,消除了TRUTAKNA商业故事中最大的隐忧——加速批准一旦上市后试验数据不理想就常被撤回或推迟,而Vera如今带着争取完全批准的真实筹码、而非一厢情愿,走向第四季度的sBLA申报。这在IgA肾病这个愈发拥挤的赛道上尤其关键:Travere的Filspari、Calliditas/大冢的Tarpeyo、诺华的Fabhalta,以及大冢的sibeprenlimab都在争夺同一批肾病科医生。atacicept同时抑制APRIL/BAFF的双重机制为Vera提供了真正的差异化叙事——是上游疾病修饰,而非单纯控制症状,这应有助于在放量过程中的定价与支付方谈判。以Vera的体量而言,风险已大幅降低的完全批准也会重塑并购逻辑——对希望直接买份额而非自建管线的大型肾病或免疫领域巨头来说,Vera如今是一个更干净利落的收购标的。
Vera kidney drug Trutakna shows strong final results in Phase 3 trial ↗
Vera公司TRUTAKNA在IgA肾病III期ORIGIN 3试验最终分析中达成所有预设终点
- Vera Therapeutics公司宣布,TRUTAKNA(atacicept)在针对原发性IgA肾病(IgAN)成人患者的III期ORIGIN 3试验最终两年疗效分析中,达成了所有预设终点。IgAN是一种慢性自身免疫性肾病。
- Atacicept是一种靶向BAFF/APRIL的融合蛋白,治疗可稳定肾功能,并降低肾脏相关死亡及其他并发症的风险。
- 在按层级检验的蛋白尿、半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)水平和血尿等终点上,均取得统计学显著改善。
- eGFR(肾小球滤过率)变化趋势符合KDIGO临床治疗目标,即让肾功能下降速度趋近正常生理水平。
- TRUTAKNA已于2026年7月获FDA加速批准用于IgAN适应症,此次最终两年数据旨在支持Vera公司争取完全(非加速)批准。
在分层检验下,蛋白尿、Gd-IgA1和血尿三项指标全面取得统计学显著改善,这正是加速批准尚未转正的药物最需要拿出的那种数据组合——足以支撑Vera争取TRUTAKNA转为完全批准,卸下一直压在股价上的确证性试验风险。对单一资产型公司而言,这不是锦上添花而是生死攸关:若ORIGIN 3结果不理想,Vera并无第二条管线可以依靠。这也让IgA肾病赛道的竞争格局更趋白热化——Travere的sparsentan(Filspari)、Novartis的atrasentan(Vanrafia)以及Otsuka旗下产品都在争夺一线治疗地位,这个领域在不到两年内从孤儿药边缘迅速变成激烈战场。如今真正的差异化因素,已不再只是作用机制的新颖性,而是数据的稳健与完整。
Vera kidney drug Trutakna shows strong final results in Phase 3 trial ↗
BioNTech/OncoC4的Gotistobart在难治性肺癌关键期数据公布前显示生存期近乎翻倍
- BioNTech与OncoC4公布了3期PRESERVE-003试验中转移性鳞状非小细胞肺癌队列第一阶段的总生存期数据,该数据先于关键性的第二阶段读出结果公布。
- Gotistobart(BNT316/ONC-392)是一种pH敏感型抗CTLA-4抗体,设计用于选择性清除肿瘤微环境中的调节性T细胞,这一机制有别于伊匹木单抗等传统CTLA-4阻断剂。
- 在87例既往接受过PD-(L)1抑制剂和铂类化疗后进展的随机患者中,中位总生存期几乎翻倍:gotistobart组为18.5个月,多西他赛组为10.0个月(风险比0.56)。
- 两组≥3级治疗相关不良事件发生率相近(44.4%对48.8%),安全性特征被描述为可控。
- 以总生存期为主要终点的关键性第二阶段目前正在全球160余家中心开展。
真正的差异化在于机制本身,而不只是疗效数据:通过pH选择性、肿瘤局部清除Treg的设计,总生存期较多西他赛几乎翻倍,而≥3级毒性与化疗基本持平——这是伊匹木单抗类方案从未做到的耐受性表现,也是对BMS检查点特许经营权以及其他选择性较差的CTLA-4跟随者最实质的竞争威胁。87例患者、HR为0.56,这一读数只能说明方向,尚不具备确证性;但在缺乏有力二线标准疗法的含铂化疗/PD-(L)1难治人群中,这已是足够强的信号,支撑公司在拿到关键期数据之前就在全球160多个中心推进关键的第二阶段。放在更大的战略图景里看,这是BioNTech兑现新冠后转型承诺的体现——不再单纯依赖mRNA疫苗合作,而是构建一条完全自有、机制上真正差异化的肿瘤免疫管线。若第二阶段成功,戈替妥班特将成为公司首个具备重磅炸弹潜力的非mRNA实体瘤资产。
BioNTech sets survival standard in hard-to-treat cancer ahead of pivotal readout ↗
依沃西单抗III期NSCLC试验总生存期优于Keytruda
- 康方生物(Akeso)与Summit Therapeutics共同开发的PD-1×VEGF双特异性抗体依沃西单抗,在III期HARMONi-2试验中使死亡风险较默克(Merck)的Keytruda降低27%。
- 试验对象为中国未经治疗、PD-L1阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
- 中位总生存期(OS):依沃西单抗为30.75个月,Keytruda为22.57个月。
- 该试验此前已在主要终点无进展生存期(PFS)上取得阳性结果(中位11.14个月对5.82个月,疾病进展或死亡风险降低49%),此次OS获益为第二个阳性终点。
- 这是依沃西单抗第四次在III期试验中达到OS终点,进一步印证了将PD-1阻断与抗VEGF活性整合于同一双特异性分子的策略优势。
- 该药由中国康方生物与获得中国以外地区授权的美国Summit Therapeutics联合开发,直接对标市场领先的Keytruda。
在头对头试验中于总生存期(OS)上击败K药,这在肿瘤药物开发史上是极为罕见的事件——默克这座堡垒近十年来几乎挡下了所有正面挑战者,而伊沃西单抗已在其Ⅲ期项目中连续四次达到OS终点。这直接改变了Summit Therapeutics的处境:公司当初从康方生物拿下的中国大陆以外权益,签约时看似一场赌博,如今则更像近年生物科技交易中少有的精明之作——每一次数据读出,都在为未来的定价、合作或并购谈判增加筹码。这同时也是"中国资产"授权浪潮最有说服力的一次示范——一款中国本土开发的双特异性抗体,在自己的试验里就跑赢了全球销售额最高的药物。对默克而言,这一击的时机尤其敏感,正值K药逼近专利悬崖——这不是某个小众亚组的胜利,而是对一线NSCLC这一核心适应症的直接份额威胁。
Akeso details survival win for its PD-1xVEGF drug versus Keytruda ↗