行业新闻 — 2026年8月
2026-08-31 2篇
阿斯利康Wainua试验受挫,Alnylam为其心脏病药物阵容辩护
- 阿斯利康与Ionis在慕尼黑ESC大会公布的3期CARDIO-TTRansform完整数据显示,其TTR沉默剂依普龙特森(Wainua)未能在约140周内显著降低ATTR-CM患者的心血管死亡与事件(率比0.89,p=0.277)。
- 已使用稳定剂(辉瑞Vyndaqel、BridgeBio Attruby)的患者加用Wainua无额外获益,仅单用沉默剂的患者显示出微弱获益。
- 这一亚组结果对Alnylam不利,其Amvuttra及在研药物nucresiran同属沉默剂类别,且与稳定剂联用日益普遍。
- Alnylam股价一度下跌近5%。
- 公司高管反驳称,Amvuttra的TTR敲低幅度更深,规模更大的nucresiran三期试验TRITON-CM应能避免Wainua的问题。
真正值得关注的是亚组数据:如果患者已在使用稳定剂的情况下加用沉默剂毫无增量获益,行业正在推动的"稳定剂+沉默剂"联合方案就将失去证据基础,阿斯利康/Ionis恐怕不得不把Wainua重新定位为单药疗法——一个更小、更难推销的市场。这不只是一次试验失利,更是战略层面的难题,也让Intellia"一次给药"式的敲低路线相对更具吸引力。Alnylam的回应(敲低更深、试验规模更大)是面临连带质疑的公司典型的自我辩护,依据的是尚未经独立验证的跨试验比较——在TRITON-CM读出结果之前,"敲低更深"只能算是一种假设。nucresiran试验的容错空间已经收窄。接下来更值得盯紧的,是双方对处方医生的沟通策略——谁在"沉默剂是辅助用药还是核心疗法"这场论战中胜出,谁就将决定ATTR-CM的标准治疗方案。
Alnylam defends heart disease drugs after failure of AstraZeneca's Wainua ↗
基因泰克引进DualityBio新一代ADC载荷平台,剑指TOPO1耐药肿瘤
- 基因泰克引进DualityBio新一代ADC载荷平台"DUPAC",协议为首付款4500万美元,加超10亿美元的开发、监管与销售里程碑款,以及分级销售提成。
- 上海DualityBio负责基因泰克指定肿瘤靶点的ADC发现及至1a期的早期临床,此后基因泰克获得独家权利推进后期开发与商业化。
- 交易核心是应对载荷耐药问题——拓扑异构酶1(TOP1)抑制剂类载荷支撑着当前大多数ADC(含DualityBio自身与BioNTech合作的HER2资产),随着ADC被用于更早期治疗线,耐药肿瘤比例上升。
- DUPAC被定位为对TOP1耐药肿瘤仍保持活性的新一代载荷。
- 此次合作延续了DualityBio 2023年与BioNTech的授权交易(超15亿美元),也印证了跨国药企从中国biotech引进ADC载荷技术的趋势。
首付4500万美元、里程碑款超10亿美元——这一后置式付款结构对基因泰克而言近乎一份低成本的看涨期权:早期发现与1a期风险由DualityBio承担,只有DUPAC真正跨过"对耐药肿瘤仍然有效"这一核心门槛,基因泰克才会大额付款。金额低于2023年与BioNTech的交易(超15亿美元),或暗示范围更窄、条款更保守。战略层面,这是罗氏/基因泰克提前对冲一个全行业都将面对的问题——TOP1载荷支撑着几乎整个现有ADC世代(包括Enhertu),耐药性迟早会波及所有玩家。基因泰克选择不自建载荷研发能力,转而加入辉瑞/Seagen、艾伯维/ImmunoGen从中国引进ADC创新的行列。对DualityBio来说,三年内第二次拿下重量级跨国合作,才是印证平台型商业模式可行性的最大意义。DUPAC能否真正战胜耐药肿瘤,仍是尚待验证的临床问题。
Roche bets $1B+ on DualityBio's ADC tech to tackle TOPO1 resistance ↗